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还记得 2021 年 " 国家队 " 灵魂砍价吗？成功将罕见病脊髓性肌萎缩症的 " 救命药 " 诺西那生钠注射液从 70 万元一针降至 3.3 万元入选国家医保目录，为罕见病治疗迎来新希望。在 16 个 " 国际罕见病日 " 来临前夕，再传好消息，脊髓性肌萎缩症（简称 "SMA"）口服治疗药物利司扑兰正式被纳入医保，并于 3 月 1 日起正式落地执行新医保谈判价格，价格由每瓶 63800 元下降至每瓶 3780 元，为这些被疾病缠住的家庭再次注入了一缕曙光。
今天（2 月 26 日）上午，湖南省儿童医院迎来一批罕见病患儿，他们在得知口服药纳入医保的利好消息后，专门赶来参加医院举行的义诊活动。
省儿童医院神经内科主任、主任医师吴丽文介绍，脊髓性肌萎缩症属常染色体隐性遗传病，是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。根据患者起病年龄和临床病程，将 SMA 由重到轻分为 4 型。随着病情的进展，肌无力可进一步导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统及其他系统异常。重症 SMA 患儿如不进行有效治疗，多数会在 2 岁内夭折。近几年来，随着新治疗药物的研发和治疗水平的提升，更多患者可以获得更长的生存期。由于罕见病患病人少，市场需求有限，因此，罕见病药物也被形象地称为 " 孤儿药 "。此外，即使罕见病有药可医，一些罕见病药物的 " 天价 "，也超出绝大部分人的支付能力，让患者望而却步，陷入无助的境地。2021 年 12 月 3 日，国家医保局公布最新医保药品目录，SMA 的 " 救命药 " 诺西那生钠注射液，从 70 万元一针降至 3.3 万元入选目录，并于 2022 年 1 月 1 日起湖南落地执行。2023 年 1 月 18 日，国家医保局、人力资源社会保障部正式发布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022 年）》。本轮医保谈判再次聚焦罕见病患者等特殊人群，SMA 口服治疗药物利司扑兰正式被纳入医保，成为中国首个 SMA 口服疾病修正治疗药物。
吴丽文表示，利司扑兰适用于 2 月龄及以上的 SMA 患者。它是一个靶向的小分子修正药物，可以穿透血脑屏障，同时作用于中枢和外周，提高全身多系统 SMN 的蛋白水平，患者受益更广。研究数据表明，利司扑兰治疗后的 1 型 SMA 患者生存率显著提高，呼吸和吞咽功能获得改善，2 型和 3 型 SMA 患者用药后运动功能及生活独立性获得改善。口服给药的形式也让 SMA 治疗更加便利，医生可根据患者年龄和体重设定好给药剂量，患者在家就可以治疗，有助于提高治疗依从性。对进一步改善我国 SMA 患者生存现状、实现 SMA 长期规范诊疗管理都有着重要意义。利司扑兰将于 2023 年 3 月 1 日正式落地执行新医保谈判价格，价格由每瓶 63800 元下降至每瓶 3780 元。湖南省内患者使用该药可按双通道政策进行报销，居民医保报销 60%，职工医保报销 70%，按照患者年龄和体重可推算出患者报销后所需的年自付费用在 0.9 万至 4 万之间。同时，口服给药方式让居家治疗成为可能，有效节约住院、手术、家庭陪护、往返等经济成本，极大地降低了家庭负担。" 每一个小群体都不应该被放弃，每个生命都应该被善待。" 吴丽文感言，近年来，国家高度重视、大力推进罕见病防治事业，不断提升患者用药保障。解决好 " 缺医少药 " 的困境，提升治疗的 " 可及性、可负担性 " 也被提上日程。利司扑兰加速进入国家医保，为患者家庭带来更多希望，也彰显出国家对罕见病群体的重视，以及在推进罕见病防治和健康中国战略上的决心。
潇湘晨报记者夏盛 通讯员姚家琦 徐丽 李芬
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